上海医院用原创基因修改技能医治巴基斯坦重度地中海贫血女孩
我国青年报客户端讯（中青报·中青网记者 王烨捷）日前，来自巴基斯坦的4岁女孩艾莎（化名）经过4个多月的医治后，脱节输血依靠，回归正常日子。据悉，艾莎是首位获益于我国远传基因修改医治技能的外籍儿童患者。为其施行医治的，是国家儿童医学中心、复旦大学隶属儿科医院（以下简称“复旦儿科医院”）血液科翟晓文教授团队。
医师们祝愿艾莎顺畅出院。复旦儿科供图
艾莎患有重型β-地中海贫血症，需求定时输血才干存活，本年1月8日飞抵上海求医。
地中海贫血是一种常染色体隐性遗传病，也是一种单基因遗传疾病，在2023年国家卫生健康委等6部分联合拟定的《第二批稀有病目录》中，地中海贫血（重型）被录入。作为最常见的血液体系遗传稀有病之一，地中海贫血广泛流行于地中海盆地、中东、非洲、亚洲次大陆和东南亚，我国广西、广东、海南、湖南、江西、云南等南边区域是地中海贫血高发区。
医治团队经过收集艾莎的自体造血干细胞，使用上海科技大学自主研制的高精准变方式碱基修改器tBE（transformer Base Editor），对艾莎自体造血干细胞中的HBG1/2发动子区域进行精准碱基修改，模仿健康人群中天然存在的有利碱基骤变，从头激活γ-珠蛋白的表达，重建血红蛋白的携氧功用，再将修改后的造血干细胞回输至艾莎体内，使其本身血红蛋白浓度到达健康人水平，然后完全脱节输血依靠。
艾莎在复旦儿科承受医治。复旦儿科供图
翟晓文介绍，艾莎的成功医治，有助于快速推动我国原创基因修改技能的临床转化，为全球罹患严峻疾病的患者带来“一次医治，终身治好”的期望。
据了解，复旦儿科医院于2016年建立儿童稀有病干细胞移植医治MDT团队，整合了稀有病诊治相关的临床、医技和职能部分专家，聚集儿童难治性稀有病的干细胞移植诊治。在2023年发动的正序生物CS-101临床研讨中，复旦儿科首位承受碱基修改医治的重型β-地贫患儿，已脱离输血依靠近18个月。
来历：我国青年报客户端
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